torek, 03. december 2013

CEREBRALNA PARALIZA: SPODBUDNA RAZISKAVA

Regerenativne terapije z matičnimi celicami iz popkovnične krvi lahko predstavljaljo dobro terapevtsko možnost za obnovo živčnega tkiva in zdravljenje možganskih poškodb.

Vsako leto na tisoče otrok utrpi možganske poškodbe, katerih posledice jih spremljajo skozi celotno življenje. Nedavno objavljena klinična študija je pokazala izjemne rezultate zdravljenja z lastno popkovnično krvjo.

Klinična študija
Deček, katerega popkovnično kri so starši shranili ob rojstvu, se je sicer normalno razvijal, a pri dveh letih in pol je utrpel ishemično poškodbo možganov, ki se je odrazila v njegovem konstantnem vegetativnem stanju.

Devet tednov po poškodbi je intravenozno prejel svojo popkovnično kri. Dnevno so izvajali aktivno rehabilitacijo (fizioterapija in ergoterapija), njegov napredek pa so ugotavljali po 2, 5 , 12 , 24, 30 in 40 mesecih . Pri pregledu dva meseca po presaditvi so zdravniki opazili izboljšanje dečkove motorike, spastična pareza se je v veliki meri zmanjšala, vrnil se mu je tudi vid. Med igro se je nasmehnil in izgovoril nekaj preprostih besed. Na pregledu 40 mesecev po presaditvi pa je že lahko sam jedel, hodil s pomočjo hojice, se plazil in se usedel, kjer je bilo to mogoče Bistveno se mu je izboljšala tudi sposobnost govora (stavki z do štirimi besedami, 200 besed).
To izjemno funkcionalno nevroregeneracijo je težko pripisati zgolj z intenzivni aktivni rehabilitaciji in kaže, da je avtologna transplantacija popkovnične krvi možno dodatno in primerno zdravljenje otroške cerebralne paralize po možganskih poškodbah. 

O cerebralni paralizi
Uporabo matičnih celic za zdravljenje cerebralne paralize raziskujejo v številnih kliničnih študijah po svetu. Prvi poročani rezultati so spodbudni in raziskovalci menijo, da lahko matične celice predstavljajo pomembno terapevtsko možnost obnavljanja živčnega tkiva in zdravljenja poškodb možganov.

Cerebralna paraliza je nevrološka motnja, ki prizadane enega od 500 otrok. Gre za nepravilnosti v razvoju možganov na področjih, ki kontrolirajo gibanje; z leti ne napreduje in ni nalezljiva. Izraz označuje široko skupino nepopravljivih okvar možganov, ki navadno nastanejo kot posledica delovanja škodljivih dejavnikov med nosečnostjo, med porodom ali v času do 3 leta starosti otroka. Okvara nastane še preden se možgani funkcionalno usposobijo in dokončno razvijejo. Med 70 – 80 % primerov izvira iz časa nosečnosti (prenatalni vzroki), 10 % ob rojstvu (perinatalni vzroki) in 10 % po rojstvu (postnatalni vzroki). Za možgansko paralizo so v osnovi značilne motnje v gibanju in drži telesa, osnovnim simptomom in znakom pa se lahko pridružujejo tudi motnje govora, senzibilitete, učne težave ali zaostajanje v duševnem razvoju.

Za cerebralno paralizo ni standardne terapije, ki bi bila primerna za vse otroke, saj je vsak pacient unikaten. Otroci lahko napredujejo in se fizično razvijajo, ampak vsak v svojem unikatnem ritmu. Zaradi tega je zelo težko razlikovati med naravnim napredkom otroka s cerebralno paralizo in verjetnimi učinki zdravljenja.

Današnje zdravljenje je omejeno na rehabilitacijo in preprečevanje zapletov, kar sta pogosto zelo težavni nalogi. Pred kratkim pa so za zdravljenje uporabili otrokove lastne matične celice iz popkovnične krvi, ker verjamejo, da imunomodulatorni, protivnetni in regenativni mehanizmi mezenhimskih matičnih celic, ki se nahajajo v popkovnični krvi, lahko povzročajo izboljšanje stanja bolnikov.

Prve pozitivne ugotovitve so še dodatno okrepile potrebo po kliničnih študijah, ki bodo ocenile varnost in terapevtsko učinkovitost zdravljenja.

Klinične študije
Trenutno po svetu potekajo številne klinične študije o uporabi matičnih celic iz popkovnične krvi za zdravljenje cerebralne paralize.

Na univerzi Duke (ZDA) izvajajo študijo, ki so jo poimenovali   »Študija avtologne infuzije popkovnične krvi pri otrocih s pridobljenimi nevrološkimi motnjami«, v katero je vključenih 184 otrok. Velika večina bolnikov (140) ima cerebralno paralizo, ostali trpijo zaradi prirojenega hidrocefalusa in za drugimi možganskimi poškodbami. Bolnike so spremljali do 12 mesecev po infuziji. Začetne ugotovitve kažejo, da je metoda varna, saj  doslej ni bilo nobenih neželenih dogodkov. Čeprav ugotovitve študije še niso na voljo, so nekatere družine že poročale o pozitivnih učinkih zdravljenja.

Druga raziskava poimenovana »Varnost in uspešnost infuzije matičnih celic iz popkovnične krvi za zdravljenje cerebralne paralize pri otrocih« je v teku na Georgia Medical College v ZDA.. Raziskave na  tem področju pa izvajajo še v Nemčiji , Tajvanu, Koreji in na Japonskem.

Viri:
  1. How common are the "common" neurologic disorders? D. Hirtz, MD, D. J. Thurman, MD, MPH, K. Gwinn-Hardy, MD, M. Mohamed, MPH, A. R. Chaudhuri, PhD and R. Zalutsky, PhD. Neurology 2007;68:326-337
  2. http://www.emedicinehealth.com/cerebral_palsy/page2_em.htm
  3. www.clinicaltrials.gov: NCT 01072370