ZDRAVNIKI NAJAVILI KLINIČNO ŠTUDIJO NA PODROČJU ZDRAVLJENJA AVTIZMA S POPKOVNIČNO KRVJO

Dr. Michael Chez in pacientka

Raziskovalci so začeli s klinično študijo, kjer s pomočjo matičnih celic iz popkovnične krvi zdravijo avtizem.

Dr. Michael Chez, vodja oddelka za pediatrično nevrologijo na inštitutu Sutter Neuroscience v Sacramentu, se že več kot leto skupaj s sodelavci pripravlja na študijo, ki po njegovem mnenju veliko obeta.

»Delamo na primerih, ki nimajo jasne genetske povezave,« pove dr. Chez. »Gre za paciente, pri katerih predvidevamo, da je prišlo do neke možganske okvare, kar se je potem odražalo v pojavu avtističnih značilnosti.«

Z drugimi besedami, v študijo bodo vključeni pacienti, pri katerih ni nikakršnega razloga za pojav avtizma oziroma nimajo genetske osnove za pojav te bolezni. To pomeni, da se je pri preučevanih pacientih bolezen pojavila kot posledica nekih drugih vplivov, kot je na primer okolje oziroma izpostavitev neki okužbi.

Deček Rydr kot navdih

Dr. Chez je dobil idejo za zdravljenje avtizma z matičnimi celicami iz popkovnične krvi, ko je opazoval, kako so celice radikalno izboljšale stanje dečka, obolelega za cerebralno paralizo.

Elisa Rudger iz Sacramenta v Kaliforniji je imela povsem normalno nosečnost, težave pa so nastale pri porodu. Njen sin Rydr je kar sedem ur obtičal v porodnem kanalu, zdravniki pa so mu na svet pomagali z vakuumom. Ob rojstvu se ni ne premikal ne dihal, ravno tako pa ni bilo zaznati nikakršne možganske funkcije. Po šestih tednih, preživetih na neonatalni intenzivni negi, so Rydrju diagnosticirali cerebralno paralizo.

Rydrjevi starši so ob rojstvu shranili njegove matične celice iz popkovnične krvi z upanjem, da mu bodo kdaj v prihodnosti prišle prav.

Rydr je prejel svojo prvo infuzijo matičnih celic pri starosti dveh let. Otrok, ki ni hodil, govoril ali jedel, se je začel kmalu po tem plaziti.

Po drugi infuziji je Rydr začel hoditi in govoriti, celo skakati in teči.

»Lahko potrdim, da se je njegovo stanje močno izboljšalo,« pove dr. Chez. »Brez kakršne koli intenzivne terapije.«

Avtizem je napaka v razvoju, ki se pojavi pri otrocih v prvih treh letih njihovega življenja (vir: National Institutes of Health). V ZDA zboli za avtizmom en od 88 otrok oziroma en od 54 dečkov. Avtizem z različno intenzivnostjo vpliva na razvoj možganov, zlasti kar se tiče socialnih in komunikacijskih sposobnosti.

V tem letu bo po zapisu na spletni strani AutismSpeaks.org avtizem diagnosticiran večjemu številu otrok kot AIDS, sladkorna bolezen in rak skupaj.

»Preveriti želimo, ali dajanje infuzij pripomore k preusmeritvi celic živčnega sistema, ki so se zaradi nekega sekundarnega faktorja reprogramirale,« pove dr. Chez.

Popkovnična kri v praksi

Dr. Chez bo 30 otrokom dal infuzijo njihovih lastnih matičnih celic iz popkovnične krvi. Večina otrok je že pripravljenih na poskusno zdravljenje, ravno tako pa so bili že pregledani, ali imajo kakšne druge težave, ki bi lahko bile razlog za avtizem (na primer sindrom krhkega X – FXS, kap, poškodba glave ali prezgodnje rojstvo).

Ker bo uporabljena otrokova lastna popkovnična kri, bo študija varna in etična. Prednost uporabe popkovnične krvi je tudi dejstvo, da so celice v njej mlajše in niso bile izpostavljene vplivom iz okolja, kot so na primer virusi in kemikalije, ki bi spremenile celično funkcijo in strukturo. Prednost uporabe otrokovih lastnih matičnih celic pa je zagotovitev, da jih telo ne bo zavrnilo.

V prihodnje bi bila teoretično uporabna tudi sorojenčeva popkovnična kri, v primeru, da imata enako krvno skupino.

Raziskovalci bodo lahko postavili cilje nadaljnjih raziskav, ko in če bodo rezultati trenutne vidni.

Otroci v pilotni študiji bodo razdeljeni v dve skupini, vendar bodo vsi prejeli popkovnično kri. Prva skupina bo prejela začetno infuzijo popkovnične krvi, ko bo druga skupina prejela placebo infuzijo, v kateri bo fiziološka raztopina. Obe skupini bosta opazovani pol leta, nato pa se bosta zamenjali, tako, da bo prva skupina dobila placebo infuzijo, druga pa popkovnično kri.

Dr. Chez upa, da bodo rezultati vidni že po šestih tednih, kot se je to pokazalo pri dečku Rydrju, ki je danes povprečni štiriletnik z rahlimi omejitvami in kognitivno sposobnostjo na povprečni ravni.

Študije zdravljenja avtizma s pomočjo matičnih celic niso nove. Vendar pa niso bile nujno kontrolirane študije ali pa so matične celice prihajale s strani različnih darovalcev.

»Podatki o potencialni koristi, ki so posledica že opravljenih študij, niso zanesljivi,« pove dr. Chez. »Obstajajo pacienti, ki so po popkovnično kri šli v tujino, pa ni zagotovila, da so jo dejansko tudi prejeli. Zato lahko na internetu beremo o anekdotičnih študijah, za katere ne želimo, da bi jih ljudje narobe razumeli. Študija, ki jo opravljamo trenutno, bo izvedena na znanstven način, ravno tako pa se s placebo skupino želimo znebiti domneve, da starši opažajo izboljšanje, samo zato, ker si ga tako močno želijo videti.«

Če bodo rezultati tako dramatični, da bo izboljšanje stanja otrok vidno v kratkem času, bo to po mnenju dr. Cheza zato, ker bodo matične celice narekovale drugim celicam v telesu, da bi postale bolj funkcionalne.

UGLEDNO PRIZNANJE MATIČNIM CELICAM

Dr. Shinya Yamanaka in dr. John Gurdon

Letošnjo Nobelovo nagrado za medicino in fiziologijo sta prejela strokovnjaka za matične celice, ki sta odkrila, kako je mogoče odrasle matične celice reprogramirati nazaj v njihovo izvorno obliko. Njuno odkritje potrjuje pomembno vlogo, ki jo matične celice danes že imajo pri zdravljenju. S podelitvijo prestižne Nobelove nagrade znanstvenikom na področju medicine je ključna vloga teh celic postala še bolj prepoznavna. Prav tako pa priča o tem, kako pomembna je shranitev matičnih celic ob rojstvu.

Dr. John Gurdon in dr. Shinya Yamanaka sta za svoje pionirsko delo na področju raziskovanja matičnih celic prejela ugledno Nobelovo nagrado. Odkrila sta, da je odrasle celice možno reprogramirati tako, da postanejo pluripotentne. Ugotovila sta, da je s pomočjo določenih faktorjev možno zaustaviti proces staranja celic in jih reprogramirati, da ponovno postanejo zmožne tvoriti različna tkiva. Slovenska strokovnjakinja in doktorica znanosti na področju klinične biokemije in laboratorijske biomedicine dr. Špela Magister komentira: »Iznajdba reprogramiranja odraslih celic v inducirane pluripotentne matične celice (IPC) je velik dosežek znanosti. Odpira nove možnosti raziskovanja in zdravljenja, hkrati pa je podkrepila že tako pomembno vlogo matičnih celic pri sodobnem zdravljenju.«

Ugotovitve dr. Gurdona in dr. Yamanake še dodatno krepijo pomembno vlogo, ki jo matične celice že imajo v medicini. S hitrim napredkom raziskovalcev na tem področju pa popolnoma nov pomen dobiva tudi shranjevanje matičnih celic ob rojstvu otroka. Večina študij kaže na to, da stopnje reprogramiranja celic v IPC predstavljajo tveganje za nastanek tumorskih tvorb. Te omejitve poskušajo odpraviti s pomočjo novih tehnik in vpeljave direktnega reprogramiranja celic. »Zaenkrat pri reprogramiranju celic v IPC obstaja nevarnost nastanka tumorja in se še ne uporabljajo za zdravljenje. Težko je predvideti, kdaj bo postopek varen za uporabo v klinične namene, poleg tega pa je tukaj vprašljiva tudi cena postopka. Seveda pa IPC predstavljajo za raziskovalce po- membno možnost za študije bolezni in uporabo tako pridobljenih ugotovitev za kasnejše klinične aplikacije«, pove dr. Špela Magister. »Za razliko od IPC, matičnih celic iz popkovnične krvi ni potrebno reprogramirati, kar predstavlja manjšo možnost, da bi šlo v postopku kaj narobe. Matične celice iz popkovnice so mlajše, boljše kakovosti in takoj na voljo za uporabo pri zdravljenju. Po drugi strani pa IPC še niso del standardiziranih kliničnih procedur in ni znano, kdaj bodo dosegljive za uporabo zunaj laboratorija. Uporabljale naj bi se predvsem za zdravljenje v regenerativni medicini, matične celice iz popkovnične krvi pa se že uporabljajo za zdravljenje različnih vrst raka, bolezni kostnega mozga, prirojenih motenj hemoglobina in metabolizma in prirojenih bolezni imunskega sistema,« še pove dr. Magistrova.

Tako inducirane matične celice, kot tudi matične celice iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice so pluripotentne in so zaradi te lastnosti uporabne namesto etično spornih embionalnih matičnih celic, pridobljenih iz zarodkov. Letošnjo Nobelovo nagrado so  tako pozdravili tudi številni cerkveni predstavniki, saj pomeni potrditev etično nespornih poti pridobivanja matičnih celic.

Da sta popkovnična kri in tkivo popkovnice primeren in dragocen vir matičnih celic, je potrdila tudi najpomembnejša katoliška univerza »Università Cattolica del Sacro Cuore« (UCSC), ki sodeluje s skupino Cryo-Save, največjo vodilno zasebno banko za shranjevanje matičnih celic. Namen partnerstva, ki temelji na prepričanju v potencial matičnih celic za zdravljenje, je sodelovanje pri ozaveščanju o pomenu in izboljšanju poznavanja možnosti shranjevanja matičnih celic iz popkovnične krvi iz tkiva popkovnice.

Trenutno poteka več kot 4.000 kliničnih študij, ki vključujejo matične celice, kar bo zagotovo vplivalo na njihovo uporabno vrednost v prihodnje . Popkovnična kri danes predstavlja enakovreden vir matičnih celic kostnemu mozgu in jo uspešno uporabljajo za zdravljenje malignih in nemalignih bolezni, ki se sicer zdravijo s presaditvijo kostnega mozga. Že danes se matične celice iz popkovnične krvi uporabljajo pri zdravljenju več kot 70 bolezni. Za številne od teh bolezni je presaditev matičnih celic standarden postopek. Od prve uspešne presaditve matičnih celic iz popkovnične krvi leta 1988 so opravili že več kot 25.000 presaditev. V splošnem pa vsako leto opravijo približno 3.000 tovrstnih presaditev.