Z MATIČNIMI CELICAMI IZ POPKOVNIČNE KRVI NAD POŠKODBE MOŽGANOV

Geraldine Dawson in Joanne Kurtzberg

Filantropična organizacija Marcus Fundation je inštitutu za raziskave, klinične oskrbe in izobraževanja - Duke Medicine, odobrila 15 milijonov dolarjev prispevka za program preučevanja uporabe popkovnične krvi pri zdravljenju avtizma, kapi, cerebralne paralize in drugih možganskih motenj.

Prispevek/donacija bo financiran v prvih dveh letih, kar 41 milijonov dolarjev vrednega, petletnega raziskovalnega programa, ki ga bosta vodili pionirki na področju preučevanja matičnih celic iz popkovnične krvi  in njihove uporabe v medicini, Joanne Kurtzberg in Geraldine Dawson. Kurtzbergova je direktorica programa za transplantacije krvi in kostnega mozga na pediatričnem oddelku Univerze Duke, Dawsonova pa je direktorica Duke Centra za zdravljenje avtizma. Strokovnjakinji želita razviti terapijo na osnovi celic, ki bi lahko ponovno vzpostavila delovanje možganov in posledično izboljšala kakovost življenja več milijonov otrok in odraslih. V ZDA je približno 2 milijona ljudi diagnosticiranih z avtizmom, kapi so vzrok smrti za približno 130.000 Američanov, cerebralna paraliza pa prizadene v povprečju 764.000 otrok in mladih letno.

Omenjen projekt bo sestavljen iz kliničnih preskušanj z uporabo matičnih celic iz popkovnične krvi ter bo zajel 390 otrok in odraslih z avtizmom, 100 otrok s cerebralno paralizo in 90 odraslih bolnikov, ki so preživeli možgansko kap. 

"Celoten program ima velik potencial. Avtizem, kap in cerebralna paraliza so nevrološke motnje, ki škodujejo delovanju možganov in zmanjšujejo kakovost življenja, tako za otroke kot tudi odrasle. Če lahko slednje spremenimo, bo to velik uspeh z močnim družbenim vplivom."  je dejala Kurtzbergova, ki verjame, da lahko prav popkovnična kri pripomore pri popravilu disfunkcionalnih ali poškodovanih delov možganov. 

"Zelo sem navdušen nad to izjemno priložnostjo," pravi dr Victor Dzau, direktor centra za klinične oskrbe, Duke University Health System. "Joanne Kurtzberg je revolucionarka na področju presaditev matičnih celic iz popkovnične krvi, in bo skupaj z Geri Dawson, ki prinaša ogromno znanja in izkušenj iz področja avtizma, natančno preučila inovativne pristope k zdravljenju teh zahtevnih možganskih motenj" je zaključil Dzau, ki trdno verjame, da omenjen program obljublja izjemne rezultate.

Matične celice iz popkovnične krvi so odvzete takoj po rojstvu otroka, ko zdravnik porodničar ali babica z injekcijsko iglo odvzame popkovnično kri iz popkovnice, ki se sicer smatra za medicinski odpadek. Odvzeto popkovnično kri se nato lahko hrani v laboratoriju zasebnih ali javnih bank za shranjevanje matičnih celic, in se jih lahko uporabi za morebitno zdravljenje različnih bolezenskih stanj, kot so rak, prav tako pa tudi v primeru drugih genetskih, imunskih, metaboličnih in krvnih bolezni.

Vir: www.bizjournals.com

ZDRAVNIKI NAJAVILI KLINIČNO ŠTUDIJO NA PODROČJU ZDRAVLJENJA AVTIZMA S POPKOVNIČNO KRVJO

Dr. Michael Chez in pacientka

Raziskovalci so začeli s klinično študijo, kjer s pomočjo matičnih celic iz popkovnične krvi zdravijo avtizem.

Dr. Michael Chez, vodja oddelka za pediatrično nevrologijo na inštitutu Sutter Neuroscience v Sacramentu, se že več kot leto skupaj s sodelavci pripravlja na študijo, ki po njegovem mnenju veliko obeta.

»Delamo na primerih, ki nimajo jasne genetske povezave,« pove dr. Chez. »Gre za paciente, pri katerih predvidevamo, da je prišlo do neke možganske okvare, kar se je potem odražalo v pojavu avtističnih značilnosti.«

Z drugimi besedami, v študijo bodo vključeni pacienti, pri katerih ni nikakršnega razloga za pojav avtizma oziroma nimajo genetske osnove za pojav te bolezni. To pomeni, da se je pri preučevanih pacientih bolezen pojavila kot posledica nekih drugih vplivov, kot je na primer okolje oziroma izpostavitev neki okužbi.

Deček Rydr kot navdih

Dr. Chez je dobil idejo za zdravljenje avtizma z matičnimi celicami iz popkovnične krvi, ko je opazoval, kako so celice radikalno izboljšale stanje dečka, obolelega za cerebralno paralizo.

Elisa Rudger iz Sacramenta v Kaliforniji je imela povsem normalno nosečnost, težave pa so nastale pri porodu. Njen sin Rydr je kar sedem ur obtičal v porodnem kanalu, zdravniki pa so mu na svet pomagali z vakuumom. Ob rojstvu se ni ne premikal ne dihal, ravno tako pa ni bilo zaznati nikakršne možganske funkcije. Po šestih tednih, preživetih na neonatalni intenzivni negi, so Rydrju diagnosticirali cerebralno paralizo.

Rydrjevi starši so ob rojstvu shranili njegove matične celice iz popkovnične krvi z upanjem, da mu bodo kdaj v prihodnosti prišle prav.

Rydr je prejel svojo prvo infuzijo matičnih celic pri starosti dveh let. Otrok, ki ni hodil, govoril ali jedel, se je začel kmalu po tem plaziti.

Po drugi infuziji je Rydr začel hoditi in govoriti, celo skakati in teči.

»Lahko potrdim, da se je njegovo stanje močno izboljšalo,« pove dr. Chez. »Brez kakršne koli intenzivne terapije.«

Avtizem je napaka v razvoju, ki se pojavi pri otrocih v prvih treh letih njihovega življenja (vir: National Institutes of Health). V ZDA zboli za avtizmom en od 88 otrok oziroma en od 54 dečkov. Avtizem z različno intenzivnostjo vpliva na razvoj možganov, zlasti kar se tiče socialnih in komunikacijskih sposobnosti.

V tem letu bo po zapisu na spletni strani AutismSpeaks.org avtizem diagnosticiran večjemu številu otrok kot AIDS, sladkorna bolezen in rak skupaj.

»Preveriti želimo, ali dajanje infuzij pripomore k preusmeritvi celic živčnega sistema, ki so se zaradi nekega sekundarnega faktorja reprogramirale,« pove dr. Chez.

Popkovnična kri v praksi

Dr. Chez bo 30 otrokom dal infuzijo njihovih lastnih matičnih celic iz popkovnične krvi. Večina otrok je že pripravljenih na poskusno zdravljenje, ravno tako pa so bili že pregledani, ali imajo kakšne druge težave, ki bi lahko bile razlog za avtizem (na primer sindrom krhkega X – FXS, kap, poškodba glave ali prezgodnje rojstvo).

Ker bo uporabljena otrokova lastna popkovnična kri, bo študija varna in etična. Prednost uporabe popkovnične krvi je tudi dejstvo, da so celice v njej mlajše in niso bile izpostavljene vplivom iz okolja, kot so na primer virusi in kemikalije, ki bi spremenile celično funkcijo in strukturo. Prednost uporabe otrokovih lastnih matičnih celic pa je zagotovitev, da jih telo ne bo zavrnilo.

V prihodnje bi bila teoretično uporabna tudi sorojenčeva popkovnična kri, v primeru, da imata enako krvno skupino.

Raziskovalci bodo lahko postavili cilje nadaljnjih raziskav, ko in če bodo rezultati trenutne vidni.

Otroci v pilotni študiji bodo razdeljeni v dve skupini, vendar bodo vsi prejeli popkovnično kri. Prva skupina bo prejela začetno infuzijo popkovnične krvi, ko bo druga skupina prejela placebo infuzijo, v kateri bo fiziološka raztopina. Obe skupini bosta opazovani pol leta, nato pa se bosta zamenjali, tako, da bo prva skupina dobila placebo infuzijo, druga pa popkovnično kri.

Dr. Chez upa, da bodo rezultati vidni že po šestih tednih, kot se je to pokazalo pri dečku Rydrju, ki je danes povprečni štiriletnik z rahlimi omejitvami in kognitivno sposobnostjo na povprečni ravni.

Študije zdravljenja avtizma s pomočjo matičnih celic niso nove. Vendar pa niso bile nujno kontrolirane študije ali pa so matične celice prihajale s strani različnih darovalcev.

»Podatki o potencialni koristi, ki so posledica že opravljenih študij, niso zanesljivi,« pove dr. Chez. »Obstajajo pacienti, ki so po popkovnično kri šli v tujino, pa ni zagotovila, da so jo dejansko tudi prejeli. Zato lahko na internetu beremo o anekdotičnih študijah, za katere ne želimo, da bi jih ljudje narobe razumeli. Študija, ki jo opravljamo trenutno, bo izvedena na znanstven način, ravno tako pa se s placebo skupino želimo znebiti domneve, da starši opažajo izboljšanje, samo zato, ker si ga tako močno želijo videti.«

Če bodo rezultati tako dramatični, da bo izboljšanje stanja otrok vidno v kratkem času, bo to po mnenju dr. Cheza zato, ker bodo matične celice narekovale drugim celicam v telesu, da bi postale bolj funkcionalne.

»MESECI OZAVEŠČANJA O VREDNOSTI POPKOVNIČNE KRVI« SKUPINE CRYO-SAVE

Skupina Cryo-Save ozavešča javnosti o pomenu shranjevanja popkovnične krvi in terapijah z matičnimi celicami z organizacijo strokovnih konferenc in dogodkov v vzhodni in južni Evropi.

Z velikim veseljem objavljamo, da skupina Cryo-Save kot izraz podpore ozaveščanju, vzpodbujanja raziskav in napredka na področju shranjevanja popkovnične krvi in terapij z matičnimi celicami v mesecih septembru in oktobru sodeluje na strokovnih dogodkih na Cipru, v Bosni in Hercegovini, Srbiji in na Madžarskem.

Matične celice postajajo vedno bolj pomembne na področju medicine kot način zdravljenja vedno širšega nabora malignih in nemalignih bolezni, kot so levkemije in druge vrste otroških rakov. Bolnike, ki so trpeli za srpastocelično anemijo, po zdravljenju z matičnimi celicami smatrajo za ozdravljene. Po svetu trenutno poteka več kot 4.000 kliničnih študij, pri katerih uporabljajo matične celice iz popkovnične krvi. Med njimi so pomembne za zdravljenje bolezni kot so cerebralna paraliza, sladkorna bolezen in avtizem. Veliko več kliničnih študij pa načrtujejo.

»Skupina Cryo-Save si prizadeva, da medicinsko skupnost obvešča o napredku v regerenativni medicini, kar za paciente, katerih bolezen je mogoče zdraviti z matičnimi celicami, tudi pomeni boljšo informiranost« pravi dr. Cherie Daly, Cryo-Save direktorica za medicinske zadeve. »Dogodki in kongresi, ki bodo del »Mesecev o ozaveščanju o vrednosti popkovnične krvi«, želijo dvigniti zavedanje o vplivu in smiselnosti raziskav in aplikacij z matičnimi celicami.« Skupina Cryo-Save bo nadaljevala svoje prizadevanje k promoviranju shranjevanja popkovnične krvi in matičnih celic tudi po »Mesecih ozaveščanja o popkovnični krvi« z aktivnostmi, namenjenimi bodočim staršem.

Poldnevna konferenca 15. septembra 2012 v Limassol-u na Cipru je bila priložnost za pogovor z strokovnjaki, specializiranimi za področje matičnih celic, o najnovejših aplikacijah in zakonskih zahtevah na področju popkovnične krvi in tkiva popkovnice. Dr. Cherie Daly, Cryo-Save direktorica za medicinske zadeve, članica foruma ITERA (International Tissue Engineering Research Association), članica nadzornega odbora Parents’ Guide to Cord Blood Foundation, in dr. Sally Sennitt, direktorica laboratorija Cryo-Save, sta na dogodku osebno predstavili tematiko.

Tretja mednarodna konferenca o regerenativni medicini z naslovom: Matične celice, genetski inženirinig in biotehnologije bo potekala 21. septembra v Banja Luki v Bosni in Hercegovini. Arnoud van Tulder, izvršni direktor skupine Cryo-Save bo predstavil temo »Pomembnost družinskega shranjevanja matičnih celic: Več kot 10 let vodilnih izkušenj.« Ostali ugledni mednarodni strokovnjaki bodo predavali o tematikah kot so: uporaba popkovnične krvi, terapije z matičnimi celicami in farmakogenetiki.

Z namenom razširiti predstave in znanje na področju regerenativne medicine, genetike in kliničnih aplikacij, bo Cryo-Save Srbija 4. oktobra v Beogradu organizirala že peti Mednarodni simpozij o regenerativni in personalizirani medicini. Vodilni znanstveniki s področja kot na primer prof.dr. Daniel Surbek z univerze v Bern-u, v Švici in Maja Stojiljković Petrović, dr. IMGGE, z univerze v Beograd-u bodo na simpoziju predstavili svoje raziskave in druga dela s področja aplikacij matičnih celic in tkivnega inženirstva.

Sejtbank, izpostava skupine Cryo-Save na Madžarskem od 29. do 31. oktobra v Budimpešti organizira konferenco »Od rojstva do tretjega leta starosti«. Konferenca se bo osredotočala na zgodnje ukrepanje pri otrocih, mednarodne izkušnje in rezultate raziskav ter trenutne domače in regijske prakse s področja terapij z matičnimi celicami (s poudarkom na madžarskih). Dr. Cherie Daly, Cryo-Save direktorica za medicinske zadeve, bo predstavila temo »Vloga popkovnične krvi v neonatalini in pediatrični negi«.

MATIČNE CELICE IZ TKIVA POPKOVNICE OBETAJO VELIKO

Pred kratkim je dnevnik Transplantation (1) poročal o prvi aplikaciji tkivotvornih matičnih celic iz tkiva popkovnice pri ljudeh. Študija je dokazala, da je uporaba matičnih celic iz tkiva popkovnice izvedljiva, varna in učinkovita pri zdravljenju pacientov z boleznijo presadka proti gostitelju (resna in včasih celo smrtno nevarna komplikacija pri transplantaciji matičnih celic).

Zaradi pričakovanega vpliva tkivotvornih matičnih celic iz tkiva popkovnice na imunsko supresijo (zaviranje imunskega odziva organizma), okrevanje po poškodbah in tkivno inženirstvo, prav te celice privlačijo raziskovalce in znanstvenike s področja regerenativne medicine, še posebej pri raziskavah zdravljenja avtizma, poškodb kosti, kardiomiopatije, sladkorne bolezni, virusa HIV, odpovedi jeter, multiple skleroze, poškodb hrbtenjače ter kapi. (2)

Pramagovanje bolezni presadka proti gostitelju

V nedavni študiji, ki je bila objavljena v dnevniku Transplantation (1), so raziskovalci najprej primerjali obliko in strukturo, površinske označevalce in obnašanje tkivotvornih matičnih celic iz tkiva popkovnice v primerjavi z matičnimi celicami iz kostnega mozga. Ugotovili so, da so matične celice, pridobljene iz tkiva popkovnice, podobnega izgleda, imajo pa večji proliferativni potencial in boljši učinek imunske supresivnosti v primerjavi z matičnimi celicami iz kostnega mozga. Na podlagi teh dejstev in ob relativno lahki dostopnosti (odvzem, izolacija in gojenje) te vrste matičnih celic so se raziskovalci odločili, da dvema bolnikoma, ki trpita za hudo obliko bolezni presadka proti gostitelju, vbrizgajo tkivotvorne matične celice iz tkiva popkovnice. Stranskih učinkov ali infekcij niso zaznali, zato so to vrsto matičnih celic označili kot »varno« za uporabo. Po injeciranju matičnih celic se je počutje bolnikov občutno izboljšalo, kar potrjuje uspešnost zdravljenja.

Ta študija bi lahko utrla pot drugim študijam tkivotvornih matičnih celic iz tkiva popkovnice, v smeri boljšega razumevanja, kako se najbolj učinkovito zoperstaviti temu resnemu zapletu ob transplantacijah. Vendar pa so strokovnjaki mnenja, da je zdravljenje bolezni presadka proti gostitelju le vrh ledene gore, ki jo bomo z uzpodbijanjem drugih raziskav globlje raziskali in tako odkrili še mnogo več možnih uporab tkivotvornih matičnih celic iz tkiva popkovnice.

Glede na to, da je odvzem tkiva popkovnice ob rojstvu preprost, varen in neinvaziven v primerjavi z pridobivanjem kostnega mozga, so avtorji študije zaključili, da je ta vrsta celic idealen vir za celične terapije. Avtoriji študije menijo, da lahko tkivo popkovnice postane odličen vir tkivotvornih matičnih celic za klinično uporabo, prav tako kot je popkovnična kri že postala odličen vir krvotvornih matičnih celic za transplantacije.

Z odvzemom in shranitvijo tkiva popkovnice ob rojstvu si družine za prihodnost zagotovijo bogat vir matičnih celic, ki veliko obeta.

Viri:

1. Wu KH, Chan CK, Tsai C, et al. Effective treatment of severe steroid-resistant acute graft-versus-host disease with umbilical cord-derived mesenchymal stem cells. Transplantation. 2011;91(12):1412-6.
2. U.S. National Institutes of Health. Clinicaltrials.gov. Umbilical Cord Mesenchymal stem cells.