 |
| Dr. Michael Chez in pacientka |
Dr. Michael Chez, vodja oddelka za pediatrično nevrologijo na inštitutu Sutter Neuroscience v Sacramentu, se že več kot leto skupaj s sodelavci pripravlja na študijo, ki po njegovem mnenju veliko obeta.
»Delamo na primerih, ki nimajo jasne genetske povezave,« pove dr. Chez. »Gre za paciente, pri katerih predvidevamo, da je prišlo do neke možganske okvare, kar se je potem odražalo v pojavu avtističnih značilnosti.«
Z drugimi besedami, v študijo bodo vključeni pacienti, pri katerih ni nikakršnega razloga za pojav avtizma oziroma nimajo genetske osnove za pojav te bolezni. To pomeni, da se je pri preučevanih pacientih bolezen pojavila kot posledica nekih drugih vplivov, kot je na primer okolje oziroma izpostavitev neki okužbi.
Deček Rydr kot navdih
Dr. Chez je dobil idejo za zdravljenje avtizma z matičnimi celicami iz popkovnične krvi, ko je opazoval, kako so celice radikalno izboljšale stanje dečka, obolelega za cerebralno paralizo.
Elisa Rudger iz Sacramenta v Kaliforniji je imela povsem normalno nosečnost, težave pa so nastale pri porodu. Njen sin Rydr je kar sedem ur obtičal v porodnem kanalu, zdravniki pa so mu na svet pomagali z vakuumom. Ob rojstvu se ni ne premikal ne dihal, ravno tako pa ni bilo zaznati nikakršne možganske funkcije. Po šestih tednih, preživetih na neonatalni intenzivni negi, so Rydrju diagnosticirali cerebralno paralizo.
Rydrjevi starši so ob rojstvu shranili njegove matične celice iz popkovnične krvi z upanjem, da mu bodo kdaj v prihodnosti prišle prav.
Rydr je prejel svojo prvo infuzijo matičnih celic pri starosti dveh let. Otrok, ki ni hodil, govoril ali jedel, se je začel kmalu po tem plaziti.
Po drugi infuziji je Rydr začel hoditi in govoriti, celo skakati in teči.
»Lahko potrdim, da se je njegovo stanje močno izboljšalo,« pove dr. Chez. »Brez kakršne koli intenzivne terapije.«
Avtizem je napaka v razvoju, ki se pojavi pri otrocih v prvih treh letih njihovega življenja (vir: National Institutes of Health). V ZDA zboli za avtizmom en od 88 otrok oziroma en od 54 dečkov. Avtizem z različno intenzivnostjo vpliva na razvoj možganov, zlasti kar se tiče socialnih in komunikacijskih sposobnosti.
V tem letu bo po zapisu na spletni strani AutismSpeaks.org avtizem diagnosticiran večjemu številu otrok kot AIDS, sladkorna bolezen in rak skupaj.
»Preveriti želimo, ali dajanje infuzij pripomore k preusmeritvi celic živčnega sistema, ki so se zaradi nekega sekundarnega faktorja reprogramirale,« pove dr. Chez.
Popkovnična kri v praksi
Dr. Chez bo 30 otrokom dal infuzijo njihovih lastnih matičnih celic iz popkovnične krvi. Večina otrok je že pripravljenih na poskusno zdravljenje, ravno tako pa so bili že pregledani, ali imajo kakšne druge težave, ki bi lahko bile razlog za avtizem (na primer sindrom krhkega X – FXS, kap, poškodba glave ali prezgodnje rojstvo).
Ker bo uporabljena otrokova lastna popkovnična kri, bo študija varna in etična. Prednost uporabe popkovnične krvi je tudi dejstvo, da so celice v njej mlajše in niso bile izpostavljene vplivom iz okolja, kot so na primer virusi in kemikalije, ki bi spremenile celično funkcijo in strukturo. Prednost uporabe otrokovih lastnih matičnih celic pa je zagotovitev, da jih telo ne bo zavrnilo.
V prihodnje bi bila teoretično uporabna tudi sorojenčeva popkovnična kri, v primeru, da imata enako krvno skupino.
Raziskovalci bodo lahko postavili cilje nadaljnjih raziskav, ko in če bodo rezultati trenutne vidni.
Otroci v pilotni študiji bodo razdeljeni v dve skupini, vendar bodo vsi prejeli popkovnično kri. Prva skupina bo prejela začetno infuzijo popkovnične krvi, ko bo druga skupina prejela placebo infuzijo, v kateri bo fiziološka raztopina. Obe skupini bosta opazovani pol leta, nato pa se bosta zamenjali, tako, da bo prva skupina dobila placebo infuzijo, druga pa popkovnično kri.
Dr. Chez upa, da bodo rezultati vidni že po šestih tednih, kot se je to pokazalo pri dečku Rydrju, ki je danes povprečni štiriletnik z rahlimi omejitvami in kognitivno sposobnostjo na povprečni ravni.
Študije zdravljenja avtizma s pomočjo matičnih celic niso nove. Vendar pa niso bile nujno kontrolirane študije ali pa so matične celice prihajale s strani različnih darovalcev.
»Podatki o potencialni koristi, ki so posledica že opravljenih študij, niso zanesljivi,« pove dr. Chez. »Obstajajo pacienti, ki so po popkovnično kri šli v tujino, pa ni zagotovila, da so jo dejansko tudi prejeli. Zato lahko na internetu beremo o anekdotičnih študijah, za katere ne želimo, da bi jih ljudje narobe razumeli. Študija, ki jo opravljamo trenutno, bo izvedena na znanstven način, ravno tako pa se s placebo skupino želimo znebiti domneve, da starši opažajo izboljšanje, samo zato, ker si ga tako močno želijo videti.«
Če bodo rezultati tako dramatični, da bo izboljšanje stanja otrok vidno v kratkem času, bo to po mnenju dr. Cheza zato, ker bodo matične celice narekovale drugim celicam v telesu, da bi postale bolj funkcionalne.
Ni komentarjev:
Objavite komentar