Prva klinična študija zdravljenja cerebralne paralize z uporabo matičnih celic iz dveh virov

Vsako leto zaradi cerebralne paralize na tisoče otrok utrpi možganske poškodbe, katerih posledice jih spremljajo skozi celotno življenje. Cryo-Save, del skupine ESPERITE, vodi in sponzorira prvo klinično študijo zdravljenja cerebralne paralize z uporabo matičnih celic pridobljenih iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice. Do danes je bilo z različnimi študijami že dokazano, da lahko regenerativne terapije z matičnimi celicami iz popkovnične krvi predstavljajo dobro terapevtsko možnost za obnovo živčnega tkiva in zdravljenje možganskih poškodb. Nova klinična študija tako predstavlja napredek in korak naprej na področju zdravljenja z tkivotvornimi in krvotvornimi matičnimi celicami, vsekakor pa tudi upanje za paciente s cerebralno paralizo.

Cilj klinične študije je dokazati varnost in preliminarno učinkovitost dveh zaporednih intravenoznih infuzij z namnoženimi matičnimi celicami pridobljenimi iz dveh virov – popkovnične krvi in tkiva popkovnice. V študiji bodo prvič v zgodovini uporabljene tudi avtologne tkivotvorne matične celice pridobljene iz tkiva popkovnice shranjenega ob rojstvu otroka. Klinično študijo sponzorira Cryo-Save, največja evropska banka za shranjevanje matičnih celic iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice, vodila pa jo bosta profesor in glavni raziskovalec Manuel Ramírez Orellana ter klinični nadzornik iz madridske bolnišnice Nińo Jezus, profesor Luis Madero.

Prav matične celice perinatalnega izvora so dokazale visoko imunomodularnost in protivnetno delovanje in vitro ter in vivo, kot tudi močan trofični (celitveni) učinek pri stumulaciji regeneracije možganskega tkiva. Spremljanje napredovanja pacientov bodo raziskovalci sledili s primerjavo pacientovih transkriptomov, sekretomov in epigenomskih profilov mezenhimskih matičnih celic in vitro med klinično študijo.

prof. dr. Luis Madero

»Takšne klinične študije, ki bi preizkušala uporabo matičnih celic iz dveh virov, še ni bilo in predstavlja veliko upanje vsem sodelujočim v raziskavi, ki se ukvarjajo z zdravljenjem bolezenskih stanj z uporabo tkivotvornih in krvotvornih matičnih celic.« je povedal profesor Luis Madero.

Frederic Amar, izvršni direktor skupine ESPERITE: »Klinična študija predstavlja korak v smeri razvoja novih zdravljenj in smernic v pediatrični nevrologiji. Prepričan sem, da bo zagotovila boljše razlage mehanizmov, ki so odgovorni za terapevtske učinke namnoženih matičnih celic za uporabo v regenerativni medicini.«

Cerebralna paraliza je skupina nevroloških, neprogresivnih motenj gibanja in telesne drže ter je posledica raznih možganskih okvar, nastalih pred rojstvom, med njim ali po njem. Za možganske okvare je značilna omrtvelost, lahko pa tudi duševna manjrazvitost in epileptični napadi. Bolezensko stanje, ki povzroča fizične nezmožnosti v človeškem razvoju, prizadene 1 na 326 otrok, natančen vzrok zanjo pa žal še vedno ni znan, prav tako zaenkrat zanjo še ni ustreznega zdravljenja.

»Na svetu živi 17 milijonov ljudi s cerebralno paralizo, v Sloveniji pa več kot 4.000 ljudi s to diagnozo,« pojasnjujejo v zvezi društev za cerebralno paralizo Sonček. Pravijo, da se diagnoza cerebralna paraliza navadno postavi v prvih 18-ih mesecih življenja in najkasneje do 3. leta. V zelo redkih, težjih primerih, so simptomi cerebralne paralize vidni pred dopolnjenim tretjim mesecem življenja.

Uporabo matičnih celic za zdravljenje cerebralne paralize raziskujejo v številnih kliničnih študijah po svetu in za zdravljenje le-te ni standardne terapije, ki bi bila primerna za vse otroke, saj je vsak pacient unikaten. Otroci lahko napredujejo in se fizično razvijajo, ampak vsak v svojem unikatnem ritmu. Zaradi tega je zelo težko razlikovati med naravnim napredkom otroka s cerebralno paralizo in verjetnimi učinki zdravljenja. Današnje zdravljenje je omejeno na rehabilitacijo in preprečevanje zapletov, kar sta pogosto zelo težavni nalogi. Prve pozitivne ugotovitve so še dodatno okrepile potrebo po kliničnih študijah, ki bodo ocenile varnost in terapevtsko učinkovitost zdravljenja.