Na univerzi Duke v ZDA so, v sodelovanju s podjetjem Cord Blood
Registry, pred kratkim začeli klinično študijo odobreno s strani
agencije FDA, z lastno oz. avtologno popkovnično krvjo.
Podrobnosti študije na kratko:
Klinična študija v fazi 1
Vzorec bo 10 otrok (vsi bodo prejeli lastno popkovnično kri; placeba ne bo)
Starost otrok bo med 6 tednov in 6 let
Četudi je to varnostna študija, bodo zdravje otrok spremljali dve
leti s poudarkom na varnosti in uspešnosti postopka zdravljenja
Pregledi bodo vključevali MRI, EEG, klinične teste, teste govora in nevrološke preiskave pred in po zdravljenju
V študijo bodo vklučeni samo otroci, ki imajo popkovnično kri shranjeno pri podjetju Cord Blood Registy
Študija trenutno aktivno rekrutira paciente
Po uspešnem rekrutiranju pacientov in dve letni dobi spremljanja
uspešnosti in zdravja le-teh, bodo rezultati študije predvidoma znani
decembra 2015
Opozorilo: Študija je začetna varnostna študija z številnimi omejitvami
Novica nas in vse starše, ki so že in še bodo shranili matične celice iz popkovnične krvi ob rojstu, navdaja z optimizmom, saj
bo s tem uporabnost shranjenih celic še povečana. Dodatno pa daje
poudarek na varnih in odobrenih kliničnih študijah, ki vodijo v objave
strokovnih del in člankov in nadaljni razvoj zdravljenj ter kliničnih
študij.
Preberite več o klinični študji TUKAJ (povezava na klinično študijo)
Vodilni raziskovalci matičnih celic s celega sveta danes v Vatikanu
pričenjajo z zasedanjem, na katerem bodo razpravljali o izgledih terapij
z odraslimi matičnimi celicami. Tridnevni vatikanski kongres z
naslovom 'Regenerativna medicina. Temeljni preobrat v znanosti in
kulturi.' Prireja Papeški svet za kulturo in ustanova 'Stem for Life'.
Zasedanje naj bi pokazalo, da katoliška Cerkev pri bioetičnih
vprašanjih ne 'posreduje zgolj negativno', pač pa spodbuja tudi
pozitivni razvoj, kot je na predstavitvi kongresa pojasnil predsednik
omenjenega papeškega sveta, kardinal Gianfranco Ravasi. Na programu je tudi predavanje Nobelovega nagrajenca za medicino v lanskem letu, britanskega znanstvenika Johna Gurdona. Po katoliškem nauku so raziskava in terapije z odraslimi matičnimi celicami moralno dopustne.
Uporabo zarodkovnih matičnih celic pa Cerkev zavrača, saj pridobivanje
tovrstnih celic pomeni smrt zarodkov, ki jih v ta namen uporabijo. Po
vatikanskih navedbah po svetu trenutno izvajajo več kot 4.500 kliničnih
raziskav z odraslimi matičnimi celicami in okoli 27 z zarodkovnimi.
Kongres, ki se danes pričenja v Vatikanu, je doslej drugo zasedanje na
temo matičnih celic. Prvič so se izvedenci v ta namen zbrali novembra
2011. Ustanova 'Stem for Life' je nastala na pobudo ameriškega
farmacevtskega podjetja NeoStem. Vatikan se je leta 2010 s koncernom
dogovoril o sodelovanju, katerega cilj naj bi bilo spodbujanje raziskav
na odraslih matičnih celicah.
Cryo-Save je v Pretoriji, poslovni prestolnici Južne Afrike, v
januarju 2013 odprl vrata novemu najnaprednejšemu laboratoriju za
shranjevanje matičnih celic. Novo-zgrajeni laboratorij je najmodernejši
in največji tovrstni laboratorij v Afriki. Nadomestil je obstoječega v
Cape Town-u. Cryo-Save je vodilna zasebna banka matičnih celic, ki
shranjuje že več kot 225.000 vzorcev matičnih celic iz popkovnične krvi
in tkiva popkovnice.
Cryo-Save z več kot 10 let izkušenj in najnaprednejšim znanjem,
zagotavlja temelj močne in zanesljive organizacije. V skladu s svojo
mednarodno strategijo skupina Cryo-Save shranjuje vzorce matičnih celic
iz več kot 70 držav in šestih kontinentov in razpolaga s tehnološko
najnaprednejšimi laboratoriji v Belgiji, Nemčiji, Dubaju, Indiji in
Južni Afriki.
“Kot najnaprednejši in najmodernejši laboratorij za shranjevanje
matičnih celic na afriški celini, družinam nudimo najnovejšo in
najboljšo tehnologijo in znanje. V našem laboratoriju lahko starši
shranijo matične celice iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice po
najvišjih standardih in s tem zavarujejo svoje najbližje,” je povedal
Arnoud van Tulder, izvršni direktor Cryo-Save AG.
Arnoud van Tulder, izvršni direktor Cryo-Save AG
Popkovnična kri vsebuje specializirane matične celice, ki imajo
izjemno sposobnost deljenja, obnavljanja in razvoja v različne tipe
krvnih celic. Skupina Cryo-Save igra ključno vlogo pri omogočanju
shranjevanja matičnih celic ob rojstvu v Južni Afriki in podsaharskih
državah. Shranitev matičnih celic družinam zagotavlja dostop do otroku
lastnih »čistih« matičnih celic, za njega ali njegove sestre oz. brate,
ki se jih lahko uporablja za zdravljenje mnogo bolezni, ki se pojavljajo
kasneje v življenju.
»Poleg tega, da našim strankam nudimo storitev najvišjega razreda in
standardov, nov laboratorij nudi tudi možnost podpore izbranim kliničnim
raziskavam in raziskovalnim projektom. Dodatno bo Cryo-Save Južna
Afrika lahko medicinski industriji nudila tudi druge kriogenske
storitve, na kar smo še posebaj ponosni,« je pojasnil Louis Rehrl,
generalni direktor Cryo-Save v Južni Afriki.
Vodilni strokovnjaki na področju matičnih celic na svetu - prof. dr.
Hal Broxmeyer, prof. dr. John Wagner, prof. dr. Joanna Kurtzberg in
prof. dr. Elianne Gluckman, so izrazili popolno podporo zasebnemu
shranjevanju matičnih celic iz popkovnice.
Podprli so ameriško zasebno hibridno banko "Family Cord Blood Bank",
ki ponuja t.i. kombinirano hranjenje matičnih celic. Staršem omogoča
zasebno hrambo matičnih celic
novorojenčka, hkrati pa se vzorec vpiše v svetovni register in ob
privolitvi staršev ponuja možnost darovanja matičnih celic za osebo, ki
potrebuje transplantacijo. Pomembno je, da so vsi vzorci obravnavani
enako in so obdelani z najboljšimi postopki in tehnologijo, ki je
trenutno na voljo. Tako se lahko starši sami odločijo za način, ki jim
ustreza.
Znanstveniki, ki so privrženci javne banke in so podprli tudi
vrednost zasebnega bančništva, so vodilni strokovnjaki na področju
transplantacij matičnih celic v svetovnem merilu. V zadnjih 20 letih, so
izvedli na tisoče transplantacij s popkovnično krvjo in so avtorji
številnih publikacij s tega področja (več na http://www.corduse.com).
Prof. dr. Hal Broxmeyer
Profesor Hal Broxmeyer je ustanovitelj javne banke matičnih celic
CORD:USE (Florida, ZDA) in nekdanji predsednik ameriškega združenja
hematologov, ki velja za največje svetovno združenje za zdravljenje
krvnih bolezni ("American Society of Hematology", več na http://www.hematology.org/About-ASH/).
V mednarodnem merilu je poznan kot osnovalec področja transplantacij
matičnih celic iz popkovnične krvi. Vključen je bil v načrtovanje in
koordinacijo prve uspešno izvedene tovrstne transplantacije leta 1988.
Prof. dr. John Wagner
Profesor John Wagner je znanstveni direktor inštituta za matične
celice Univerze v Minnesoti ("Stem Cell Institute of the University of
Minnesota", Minnesota, ZDA; več na http://www.stemcell.umn.edu/),
ki je zelo aktivna na področju transplantacij popkovnične krvi in
vodilna v svetovnem merilu na področju transplantacij matičnih celic pri
odraslih. S svojo ekipo je profesor Wagner odkril, da je uporaba dveh
različnih skladnih enot popkovnične krvi varna za zdravljenje večjih
bolnikov, kjer ena sama enota krvi ne zadošča.
Prof. dr. Joanna Kurtzberg
Profesor Joanna Kurtzberg je direktorica programa za transplantacije
krvi in kostnega mozga na pediatričnem oddelku Univerze Duke ("Duke
University's Pediatric Blood and Marrow Transplant Program", Severna
Karolina, ZDA; več na http://pediatrics.duke.edu/divisions/blood-and-marrow-transplantation-0). V okviru tega programa so izvedli že preko 1.400 uspešnih transplantacij matičnih celic.
Prof. dr. Elianne Gluckman
Profesor Elianne Gluckman je predsednica evropske šole za hematologijo ("European School of Hematology", več na http://www.esh.org/about-esh/),
neprofitne organizacije, ki s potovanjem po svetu širi izkušnje in
strokovno znanje iz hematologije. Leta 1988 je opravila pionirsko delo z
izvedbo prve uspešne transplantacije matičnih celic v Parizu.
Cryo-Save, ki je z več kot 225.000 shranjenimi vzorci največja banka
matičnih celic v Evropi in najhitreje rastoča banka na svetu, je nad
izraženo podporo zasebnemu bačništvu zelo navdušena. ˝Pričakujemo, da
bo vrednost zasebnega shranjevanja matičnih celic narasla tudi v Evropi
in da bodo izginili včasih nerazumljivi vzroki, ki odvrnejo ljudi od
shranjevanja v številnih državah˝, je povedal izvršni direktor
Cryo-Save-a Arnould van Tulder in dodal, da v ˝kombiniranem hranjenju
vidi prihodnost˝.
Zasebno ali javno?
Tudi starši v Sloveniji imajo ob rojstvu otroka priložnost, da
shranijo njegove matične celice v zasebno banko ali jih podarijo v javno
banko. V zasebni banki je vzorec otroku na voljo v prihodnosti in
predstavlja popolno ujemanje za lastno zdravljenje. V 25% je vzorec tudi
popolnoma skladen s sorojenci. Kadar se starši odločijo, da darujejo
celice v javno banko, so le-te dostopne vsakomur in se lahko uporabijo
za zdravljenje nekoga drugega, ki je z vzorcem dovolj skladen. Pri tem
nimajo zagotovila, da bodo matične celice dostopne za njihovega otroka,
kar je značilno le za privatno hrambo.
Poleg zasebnega shranjevanja, je v razvoju tudi javno bančništvo. V
podporo možnosti shranjevanja matičnih celic ob rojstvu so na otvoritvi
javne banke v medicinskem centru v Arizoni, ZDA januarja 2013
("Scottsdale Healthcare Shea Medical Center") sodelovali prof. dr. Hal
Broxmeyer , Mathew Farrow, kot prvi prejemnik uspešne transplantacije
popkovnične krvi leta 1988, in legendarni košarkar lige NBA Julius
"Dr.J" Erving, goreč podpornik shranjevanja in znanosti matičnih celic
iz popkovnične krvi.
Za uspešno transplantacijo popkovnične krvi je potrebno veliko število matičnih celic. Ob shranitvi matičnih celic iz popkovnične krvi včasih število celic ne zadošča zahtevam in standardov za zdravljenje. Raziskovalci iz Etablissement Français du Sang, Aquitaine-Limousin
v Franciji so pred kratkim razvili metodo pomnoževanja matičnih celic
iz popkovnične krvi do zahtevanega števila potrebnega za
transplantacijo. V tej študiji so dr. Ivanović, njegovi sodelavci
(Etablissement Français du Sang Aquitaine-Limousin) ter ekipa
raziskovalcev skupine Cryo-Save dokazali, da se lahko matične celice
goji, zamrzne in odmrzne, brez negativnega vpliva na kvaliteto matičnih
celic, kar je pomemben korak k uspešnim transplantacijam matičnih celic
pacientov, za katere ni na voljo dovolj matičnih celic.
Matične celice iz popkovnične krvi za celične transplantacije
Popkovnična kri je bogata z matičnimi celicami. Dragocene so, ker
imajo sposobnost razviti se v različne tipe celic vključno v kri,
živčevje in celice kože. Njihov potencial se že meri in se trenutno
uporabljajo za zdravljenje mnogo bolezni, tudi nekaterih vrst levkemij.
Terapije z matičnimi celicami zahtevajo zadostno število matičnih celic
V nekaterih primerih je število matičnih celic pridobljenih iz
popkovnične krvi premajhno za transplantacijo. Kot možna rešitev tega
problema se pojavljata dve alternativi: uporaba dveh enot popkovnične
krvi ter kombinacija popkovnične krvi in kostnega mozga. Izolacija
matičnih celic iz kostnega mozga pa je, kot vemo, zelo boleč proces za
pacienta, prav tako je iskanje primernega darovalca zelo zahtevno.
Pomnoževanje, zamrznitev in odmrznitev kvalitetnih matičnih celic
Raziskovalci na Etablissement Français du Sang, Aquitaine-Limousin v
Franciji sedaj lahko pomnožijo izolirane matične celice do zahtevanega
števila. To pomeni, da je nujno potreben optimalen postopek
zamrznitve/odmrznitve za pomnožene matične celice, ki so namenjene za
zdravljenje.
Znanstveniki skupine Cryo-Save so sodelovali v študiji namenjeni
ugotavljanju, pod katerimi specifičnimi pogoji naj bodo pomnožene
hematopoetske matične celice zamrznjene in nato uspešno odmrznjene ter
kasneje uporabljene za transplantacijo z jamstvom kakovosti in velike
možnosti za prijetje presadka. Novo razvita tehnika krioprezervacije
omogoča boljšo funkcionalnost pomnoženih matičnih celic v primerjavi z
uporabo standardnih krioprotektantov. Proces pomnoževanja, zamrznitve in
odmrznitve tako omogoča zadostno število matičnih celic iz popkovnične
krvi za transplantacijo in s tem omogoča vsem pacientom, ki imajo
shranjene matične celice, dostop do zdravljenja. Ta metoda prav tako
znižuje stroške zdravljenja v primerjavi z uporabo dveh enot popkovnične
krvi za transplantacijo.
Trenutno potekajo klinična testiranja tega postopka, ki predstavljajo
naslednji velik korak na poti k oblikovanju standardnega načina
pomnoževanja popkovnične krvi.
Raziskovalna skupina Cryo-Save ostaja zavezana k iskanju optimalnih pogojev za uporabo matičnih celic iz popkovnične krvi in terapij z matičnimi celicami za zdravljenje.
Dallas Hextell je bil za svoja starša Cynthio in Deraka pravi čudež,
saj sta se kar tri leta trudila, da bi zanosila. Danes pa Dallas
predstavlja tudi medicinski čudež preostalemu svetu.
Dve leti staremu dečku, rojenemu v Sacramentu v Kaliforniji, je bila
diagnosticirana cerebralna paraliza. Po zdravljenju z lastnimi matičnimi celicami iz popkovnične krvi pa se je stanje malega Dallasa izboljšalo.
Derak Hextell zdaj verjame, da bo njegov sin ozdravljen bolezni.
»Dallasov zdravnik verjame, da do sedmega leta starosti pri dečku
cerebralna paraliza ne bo več opazna,« pove Hextell. »Tudi mi menimo, da
je na dobri poti.«
Dallasova mati pravi, da izboljšanje Dallasovega stanja le pet dni po
vnosu matičnih celic iz njegove popkovnične krvi ni naključje.
»Spremenil se je v vseh možnih pogledih. Le pet dni po zdravljenju me je
poklical »mama«, znal pa je tudi pomahati,« pove Cynthia. »Zdi se nam,
da se zdaj resnično lahko poveže z nami. Pred zdravljenjem sem imela
občutek, da ni zares tukaj, kar se je kazalo tudi v njegovih očeh, ki so
se zdele steklene. Danes pa mu nič več ne uide.«
Težak začetek
Radost ob rojstvu malega Dallasa leta 2006 je kmalu uničilo dejstvo,
da se ni zmožen dojiti pri svoji materi. Neprestano je jokal in zelo
redko odprl oči. Pri petih mesecih je imel Dallas težave z ravnotežjem,
zato je njegova glava pogosto padala na stran.
Dallasu so pri osmih mesecih diagnosticirali cerebralno paralizo, okvaro v možganih, ki onemogoča popoln nadzor nad gibanjem.
Številne študije so pokazale, da se okvara motorično-gibalnega centra
v možganih zgodi med nosečnostjo, manjši odstotek otrok pa jo dobi med
porodom oziroma po rojstvu, nekje do tretjega leta starosti.
Za cerebralno paralizo ni zdravila, zdravljenja, s katerimi se stanje omili, pa so za bolnika stroškovno precej neugodna.
Pri 18 mesecih je imel Dallas zelo omejene motorične sposobnosti. Ni
se plazil, ni sedel, stal ali ploskal, komuniciral pa je zgolj s
kričanjem, ki je bilo posledica bolečin in frustracij.
Odločitev, ki je spremenila življenja
Med nosečnostjo je Cynthia Hextell prebirala novice, povezane z
zdravjem otroka in tako naletela na banko za shranjevanje popkovnične
krvi. Medtem ko se je Deraku zdela cena za shranitev pretirana, pa je
bila Cynthia odločena, da je odločitev za shranitev matičnih celic
pravilna.
»Moja nosečnost je bila povsem normalna, je pa res trajalo kar tri
leta, da sem zanosila,« pove Cynthia. »Obstaja velika verjetnost, da bo
to najin edini otrok in s tem tudi edina možnost za shranitev matičnih
celic iz popkovnične krvi. Poleg tega so v moževi družini prisotne srčne
bolezni. Sama sem bila posvojena, zato sem imela v mislih tudi to, da
sva z možem edina, ki bi lahko v primeru bolezni pomagala sinu. Vse to
so bile stvari, ki sva jih upoštevala pri odločitvi za shranitev. Nisem
pa nikoli pomislila na to, da mu bodo prišle prav že kmalu po rojstvu.
Zadeve sem urejala le dva tedna pred porodom, saj sva oklevala predvsem
zaradi stroškov shranjevanja.«
Ko je bila Dallasu postavljena diagnoza, so Hextelljevi odpotovali na
Duke University, kjer je potekala klinična študija, pri kateri so
zdravniki s pomočjo popkovnične krvi zdravili manjše število otrok,
obolelih za cerebralno paralizo in drugimi možganskimi poškodbami.
Cynthia Hextell je poklicala nekatere starše, katerih otrok je bil
vključen v klinično študijo in vsi so potrdili izboljšanje stanja po
presaditvi matičnih celic, ki se je kazalo predvsem v govoru in boljših
motoričnih sposobnostih.
Hextelljeva sta se tako odločila za zdravljenje, pri katerem so
lanskega julija Dallasu vbrizgali njegove lastne matične celice. Ta
postopek je trajal manj kot uro.
Že po petih dneh je Dallas postal popolnoma drug otrok, saj se je
smejal, ploskal, mahal in reagiral na dražljaje. »Menimo, da je bila
presaditev ključna za to spremembo, saj so se rezultati pokazali le pet
dni po posegu,« je povedal Derak. »Ne vidim druge razlage. Pred tem se
je namreč njegovo stanje slabšalo.«
»Preden smo se odpravili na Duke smo ga poskušali naučiti hoje s hojco,« pove Cynthia. »Zdaj pa hodi popolnoma sam.«
Shranitev matičnih celic
Kljub temu da Dallasov primer ni bil del kontrolirane študije
primera, pa dr. Nancy Synderman, odgovorna urednica medicinskih novic na
NBC News pravi, da jo je potrebno upoštevati pri nadaljnjih raziskavah
zdravljenja z matičnimi celicami. »Menim, da je za počasen napredek
medicine na določenih področjih krivo neupoštevanje takšnih anekdot,«
pove dr. Syndermanova. »Ne gre za kontrolirano študijo primera, prav
tako ne za naključno klinično študijo, temveč za otroka s cerebralno
paralizo, ki je prejel transfuzijo matičnih celic iz popkovnične krvi.
Ta ni zgolj ustavila napredovanja bolezni, temveč celo izboljšala
njegovo stanje. Ravno zato je potrebno primer obravnavati resno, saj nas
opomni na pomen popkovnične krvi – tiste zadeve, ki je po porodu skupaj
s placento zavržena.«
Syndermanovi pa o pomenu popkovnične krvi ni bilo potrebno prepričati
ene osebe. Cynthia Hextell pravi, da so zanjo matične celice čisto
zlato.
Japonski znanstveniki so v laboratoriju vzgojili veliko število celic, ki so sposobne napasti tumorje, je objavila strokovna revija Cell Stem Cell. Raziskovalci tokijske univerze verjamejo, da bi lahko celice uporabili tudi v boju proti okužbam z virusom HIV.
Citotoksične T-celice lahko na temelju markerjev na površini ostalih celic prepoznajo prisotnost karcinoma ali okužbe.
Število omenjenih celic je v organizmu imunskega sistema dokaj omejeno, raziskovalci pa verjamejo, da bi imelo vbrizganje v laboratoriju vzgojenih celic močan vpliv na delovanje obrambnega sistema organizma.
Celice so bile v laboratoriju vzgojene s pomočjo matičnih celic, v naslednji fazi raziskave pa bodo njihovo delovanje preizkusili na HIV pozitivnih pacientih.